Nadir görülen hastalıklarda umut veren gelişmeler

Dünyada 300 milyon, ülkemizde ise yaklaşık 5 milyon insanı etkileyen nadir hastalıklar, çoğumuzun adını bile duymadığı ancak hayatları derinden etkileyen sağlık sorunları arasında yer alıyor. Erken teşhis edilmediğinde ve gerekli tedavi uygulanmadığında ömrü kısaltabilen bu hastalıkların yaklaşık yüzde 70’i çocuklarda görülüyor.

Genellikle belirli bir nüfusta 200 bin kişiden daha azını...